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吴方方:儿童多脏器受累朗格汉斯组织细胞增生症131例临床研究 PPT讲座视频 中华医学会第二十一次全国儿科学术大会
标题: 儿童多脏器受累朗格汉斯组织细胞增生症131例临床研究
讲者: 吴方方
单位: 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心
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论文摘要: 目的  多脏器受累的朗格汉斯细胞组织细胞增生症(MS-LCH)患儿的临床特点、治疗反应及预后相关因素。
方法  收集上海儿童医学中心血液肿瘤科2007年1月至2013年12月收治的131例MS-LCH患儿的病例资料。所有病例均采用上海儿童医学中心LCH方案(LCH-II改良方案)化疗,采用Kaplan-Meier方法计算其总体生存率(OS)及无事件生存率(EFS),多因素COX回归分析其预后相关因素。
结果  131例中男86例,女45例;中位发病年龄3岁(3个月~14岁)。131例患儿3年EFS为(62±5)%,3年OS为(82±4)%。起病时年龄≤2岁、危险器官受累及6周治疗失败是影响LCH预后的重要因素,三者3年OS差异均有统计学意义(X2 =12.600、11.583、38.711,P=0.000、0.001、0.000),对上述因素进一步采用多因素分析:危险器官受累及诱导治疗6周无效是影响MS-LCH患儿生存率的最主要因素(OR=12.352、14.356,P=0.001、0.000),起病时年龄≤2岁不是独立的危险因子(OR=1.013,P=0.207)。全组患儿复发/进展率28%(36/131),中位复发/进展时间为6个月(1~33)个月,其中有危险器官复发/进展者预后差,3年OS仅为(18±3)%。危险器官受累、6周诱导治疗无效者及较小年龄患儿更易发生病情进展及复发,差异均有统计学意义(X2 =15.747、7.289,Z=﹣3.865;P=0.000、0.007、0.000)。
结论  危险器官受累及诱导治疗6周疗效不佳是影响MS-LCH患儿预后的最重要因素。再次诱导治疗可提高此部分患儿的生存率,有效的挽救方案是提高复发/进展患儿生存率的关键。
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