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谭小云:雷帕霉素治疗激素抵抗型婴幼儿Kasabach-Merritt综合征的临床应用价值探讨 PPT讲座视频 中华医学会第二十一次全国儿科学术大会
标题: 雷帕霉素治疗激素抵抗型婴幼儿Kasabach-Merritt综合征的临床应用价值探讨
讲者: 谭小云
单位: 广州市妇女儿童医疗中心,广州市儿童医院
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论文摘要: 目的 初步评估临床上应用雷帕霉素治疗激素抵抗型婴幼儿Kasabach-Merritt综合征的临床疗效及安全性。
方法 对激素抵抗型Kasabach-Merritt综合征采用mTOR抑制剂雷帕霉素治疗。雷帕霉素服用方法为0.8mg/m2/次,2次/天,间隔12小时,血药浓度维持10~15ng/ml。定期监测血常规、凝血功能、肝肾功能、血脂及雷帕霉素血药浓度等指标。计划用药1~2年,根据血药浓度、血小板变化、凝血功能、瘤体缩小情况及副作用可适当调整用药计划。
结果 2015年02月至2016年04月共收集8例在我科接受治疗的Kasabach-Merritt综合征患儿,8例患儿经雷帕霉素治疗后血小板均恢复正常,瘤体萎缩,并逐步撤离了激素。雷帕霉素平均起效时间(6.8±2.7)天,平均血小板稳定时间(19.1±8.5)天,目前雷帕霉素总的用药时间为4~10月,平均(6.0±2.2)月,开始雷帕霉素单药治疗时间为2~8月,平均(4.5±1.9)月。8例患儿仍在服药进行中,均无血小板下降和病灶复发。药物使用中不良反应主要为轻微胃肠道反应、口腔黏膜溃疡、短暂性转氨酶及血脂异常,予对症治疗后好转,无严重不良事件,无病例退出。
结论 mTOR抑制剂雷帕霉素治疗激素抵抗型Kasabach-Merritt综合征具有一定的疗效及安全性,值得临床进一步推广应用。
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作者: 谭小云

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