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钱晓文:非血缘脐血干细胞移植治疗慢性肉芽肿病 PPT讲座视频 中华医学会第二十一次全国儿科学术大会
标题: 非血缘脐血干细胞移植治疗慢性肉芽肿病
讲者: 钱晓文
单位: 复旦大学附属儿科医院
播放: 1592
论文摘要: 目的  探讨脐血干细胞移植在慢性肉芽肿病患者中的临床应用。
方法  回顾性分析20153月至20166月在复旦大学附属儿科医院血液科接受脐血干细胞移植治疗的9例慢性肉芽肿病患者的临床特征、基因诊断、移植预处理、移植相关并发症及随访情况。
结果  19例均为男性,接受移植中位年龄18月龄(5-61月龄)。临床表现为肺炎、慢性腹泻、反复皮肤及软组织感染、肉芽肿形成,肛瘘及消瘦,其中6例接种过卡介苗,移植前诊断播散性卡介菌病,接受过抗痨治疗。(29例患者均为CYBB基因突变。(3)脐血HLA基因型相合度分别为:7/10-10/10,解冻后总有核细胞数中位数:9.8×107/kg7.9-16×107/kg)。预处理:Bu + CTX +Flu +Ara-CGVHD预防单用他克莫司。移植前诊断卡介菌病患者应用异烟肼、乙胺丁醇和对氨基水杨酸三联抗结核治疗。(47例患者植入,移植后30天嵌合检测均>95%供者细胞,为完全嵌合,2例植入失败。(5)移植后并发症:7例发生aGVHD(皮肤、肠道);1例发生肠道及腹腔感染;1CMV血症。随访至166月所有病例存活。
结论
  脐血干细胞移植治疗慢性肉芽肿病疗效显著,强化清髓预处理方案增加植入,移植前感染的控制包括卡介菌病的治疗是成功的关键。

血液肿瘤科

复旦大学附属儿科医院

复旦大学附属儿科医院血液科副主任

中国医师协会儿科专业委员会血液肿瘤学组委员

国家儿童医学中心血液肿瘤专科联盟委员,秘书

中国妇幼保健协会脐带血应用专业委员会委员

中国妇幼保健协会儿童疾病和保健分会血液疾病与保健亚专业组委员

先后在上海道培医院、香港威尔士亲王医院儿童癌症中心、美国斯坦福大学儿童医院干细胞移植中心进修学习,主要关注儿童罕见病的造血干细胞移植。



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