会务通学术会议服务平台

标题：脐带间充质干细胞治疗系统性硬化症的临床疗效及安全性研究

讲者：庄越

单位：四川大学华西医院

关键词：

脐带间充质干细胞系统性硬化症疗效评价微循环修复

播放： 3176

论文摘要： 目的：系统性硬化症（SSc）是一种全身性结缔组织病，可引起皮肤、心、肺、肾脏、胃肠等全身各脏器的损害，针对SSc目前尚无特效的治疗方法，也无规范的疗效评价方法，因而迫切需要建立多元、综合的疗效评价体系和探寻更加有效、安全的新疗法。脐带间充质干细胞（UC-MSCs）免疫原性低，具有免疫调节能力和多向分化能力，是SSc治疗的一个新的研究方向。本研究的目的是建立SSc疗效评价体系，观察UC-MSCs治疗SSc的疗效和安全性，为SSc的治疗探索新途径。
方法：SSc疗效评价体系包括对疾病活动度、生命质量、皮肤、微循环、肺脏、炎症及免疫的评估。以欧洲硬皮病研究组活动指数（ESSG index）作为SSc疾病活动度的评价工具；采用健康评估问卷残疾指数（HAQ-DI）和简式健康调查量表（SF-36）评估患者生命质量；将改良Rodnan皮肤评分（MRSS）与皮肤厚度和弹性（超声测量）相结合，作为评估皮肤受累程度的客观指标；同时记录肺功能指标；在评估微循环方面，通过肢端溃疡数量和面积、甲襞毛细血管镜（NVC）半定量评分、皮肤温度（红外线测温仪测定）进行综合评价；此外，炎症和免疫的评估包括血沉、CRP、血清免疫球蛋白、血清补体和全血T细胞亚群比例。入组2015年5月~11月在四川大学华西医院风湿免疫科就诊的SSc患者，并将其随机分为传统治疗组和联合治疗组，传统治疗组接受糖皮质激素和免疫抑制剂等常规药物治疗，联合治疗组在常规药物治疗的基础上，于第0天、第7天、第14天和第6周给予静脉输注UC-MSCs。运用上述SSc疗效评价体系，观察比较两组疗效的差异及UC-MSCs治疗的安全性。
结果：入组42例患者，随机分为治疗组22例和对照组20例。随访12周后，联合治疗组的ESSG index评分下降了1.65，传统治疗组下降了0.61，差异有统计学意义（P=0.000），联合治疗组MRSS评分下降了5.28，传统治疗组下降了1.72，差异有统计学意义（P=0.01）。联合治疗组的皮肤厚度明显降低（P=0.003）、SF-36躯体疼痛和社会功能评分均明显改善（P=0.008；P=0.02）、肢端溃疡的平均数量从2.5下降至0.3、溃疡面积明显缩小、甲襞微循环毛细血管增生明显（P=0.006），而在传统治疗组未观察到上述指标的明显改善。不良反应方面，联合治疗组中2例患者出现关节疼痛加重，传统治疗组中2例患者出现肺部细菌感染。
结论：SSc疗效评价体系可从多个方面综合评估SSc患者的病情及治疗效果。UC-MSCs联合常规药物治疗SSc优于单用常规药物治疗。UC-MSCs可作为SSc的临床治疗新途径。